Beam Therapeutics meldet erste klinische Erfolge mit Base Editing bei genetischen Erkrankungen. Neue Daten und Finanzspritze stärken die Pipeline.

Ein kleiner Biotech-Pionier könnte gerade medizinische Geschichte schreiben. Beam Therapeutics präsentierte erste klinische Daten, die einen bahnbrechenden Erfolg der sogenannten Base-Editing-Technologie zeigen – einer präziseren Alternative zur klassischen Genschere CRISPR. Doch kann das Unternehmen den Hoffnungen gerecht werden?

Erste Korrektur eines Gendefekts gelungen

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Im Fokus steht das Programm BEAM-302 zur Behandlung von Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), einer seltenen genetischen Lebererkrankung. Die bisherigen Ergebnisse aus drei Dosierungsgruppen zeigen:

  • Weltpremiere: Erstmals gelang die klinische Korrektur einer krankheitsverursachenden Mutation mittels Base Editing
  • Sicherheitsprofil: Die Therapie wurde in den getesteten Dosen gut vertragen
  • Nächste Schritte: Eine vierte Kohorte mit 75 mg Dosis wurde gestartet, weitere Daten folgen im zweiten Halbjahr

Pipeline gewinnt an Fahrt

Nicht nur bei AATD macht Beam Fortschritte. Das parallel laufende BEACON-Programm für die Sichelzellanämie (BEAM-101) hat bereits über 40 Patienten eingeschlossen, von denen 13 bereits behandelt wurden. Bis Mitte 2025 werden aktualisierte Daten erwartet.

Die US-Arzneimittelbehörde FDA hat zudem grünes Licht für die Aufnahme US-amerikanischer Studienzentren gegeben. Ab dem zweiten Halbjahr sollen auch Patienten mit leichter bis mittelschwerer Lebererkrankung in die Studie aufgenommen werden.

Finanzielle Basis gestärkt

Im März sicherte sich das Unternehmen durch eine Kapitalerhöhung rund 460 Millionen Dollar – ein Vertrauensvorschuss der Investoren angesichts der vielversprechenden Pipeline. Die Aktie, die seit ihrem 52-Wochen-Hoch im Februar rund 43% verloren hatte, konnte sich zuletzt leicht erholen.

Allerdings steht mit den Quartalszahlen die nächste Bewährungsprobe an. Bleibt Beam seinem Ruf als Überraschungskandidat treu? In drei der letzten vier Quartale übertraf das Unternehmen die Erwartungen. Die Fortschritte in der klinischen Entwicklung dürften dabei mindestens so wichtig sein wie die finanziellen Kennzahlen.

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