Beam Therapeutics meldet vielversprechende Zwischenergebnisse für BEAM-302 und erhält FDA-Zulassung. Kann das Biotech-Unternehmen die hohen Erwartungen erfüllen?

Die Biotech-Branche hält den Atem an – Beam Therapeutics präsentiert vielversprechende Zwischendaten für seinen Gentherapie-Kandidaten BEAM-302. Doch kann das Unternehmen mit seinen bahnbrechenden Base-Editing-Technologien auch finanziell überzeugen?

BEAM-302: Signifikante Fortschritte bei Alpha-1-Antitrypsin-Mangel

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Auf der Fachkonferenz der Alpha-1 Foundation sorgten die jüngsten Daten für Aufsehen: In der 60-mg-Kohorte erreichte BEAM-302 eine beeindruckende Korrekturrate von 91% des zirkulierenden M-AAT-Proteins. Gleichzeitig sank das mutierte Z-AAT um 79% – ein wichtiger Meilenstein für Patienten mit dieser seltenen genetischen Erkrankung.

  • Aktueller Studienstand: Eine vierte Kohorte testet bereits die nächsthöhere Dosis von 75 mg
  • Regulatorischer Erfolg: Die FDA gab im März grünes Licht für klinische Studien in den USA
  • Internationale Expansion: Die Zulassung umfasst insgesamt sechs Länder

Finanzspritze für die Pipeline

Um die ehrgeizigen Forschungsprogramme voranzutreiben, sicherte sich Beam im März durch eine Kapitalerhöhung rund 500 Millionen Dollar. Die Mittel sollen vor allem in die Weiterentwicklung der vielversprechenden Therapieansätze fließen.

Bluterkrankungen im Fokus

Parallel arbeitet das Unternehmen an BEAM-101 zur Behandlung von Sichelzellanämie:

  • Über 40 erwachsene Patienten bereits in der BEACON-Studie eingeschlossen
  • Erste 13 Probanden erhalten bereits die experimentelle Therapie
  • Neue Studiendaten werden für Mitte 2025 erwartet

Die Aktie zeigt nach einem turbulenten Jahr mit starken Schwankungen erste Erholungssignale. Doch ob Beam die hohen Erwartungen langfristig erfüllen kann, wird sich an den kommenden klinischen Meilensteinen entscheiden.

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